上回书说到设计的第一个准则，或者说要素是研究单位，其实讲研究单位的意义在于它所反映的是样本的代表性问题，如果这个问题解决不好，那么所研究的结果的价值就将大打折扣。
那么今天我来说说第二个要素：研究效应（effect）。研究效应是处理因素作用于受试对象的反应或结果。说白了，就是如何描述我们感兴趣的事件。
前两天，某个大学的机构发布了一个全国Top15的临床科室名单，前面可劲儿的大数据云云，可是到了我这里，我只关心他们到底用的是什么指标来排位的。
这两天北京暴热，自己在家做了点绿豆汤，不由得想起绿豆败火这个说法，进一步想到啥叫败火呀？啥叫火呀？火少了多少叫败呀？
以上所讲的例子都是描述指标的选择问题，由于效应在科学中的重要地位，如何正确选择和使用指标是科学研究的关键。通常来说这些评价指标可以分为主观指标或客观指标，第一个例子我想不管怎么说还应该使用的是客观指标，而第二个例子恐怕只能说是主观指标。在医学实践中有许多指标是客观的，比如说血糖，比如说身高体重；而另外一批是主观的，如疼痛，瘙痒，抑郁等。
对指标的另一个分类是根据数据类型来的，即分为连续性指标与分类指标。前者很好理解，想身高体重这类有单位，理论上可以无限细分的就是连续指标。而分类指标比较复杂，一种是名义变量，如红色，绿色等；一种是等级的，如-，+，++，+++等，在量表中使用的评价级别通常属于这一类；再一种就是离散数字，比如说考试的得分。
对于分类变量的赋值是个难点。对于名义分类变量，特别是多分类的，一般不能使用顺序赋值，比如把红色赋为1，绿色赋为2，蓝色赋为3，那么在某种情况下就给人以蓝色比红色大的印象。因此很多时候，这里使用哑变量的赋值方法。（由于太基础，这里就不冗述了。）对于等级变量，我们通常是顺序赋值的，但是此时心中一定要明确，这里的1、2、3、4与真实的连续变量还是不同的，因为两个等级之间的差距可能不恒定。
对于使用连续性变量还是分类变量作为临床效果评价指标，我们来看一个例子。比如对于一个降压药来说，我们可以使用血压的变化（连续变量）作为评价指标，也可以使用达标率（分类变量）作为评价指标。后者的意义更加有实际意义，即对高血压患者来说，如果血压达标了，那血压一定降低了，但反之不然，因为后者的意义是血压降低且降的绝对低。这也是临床研究中更看重分类指标的原因。当然连续性指标也有很重要的功能，比如说对一些辅助用药的评价。还有一种情况就是某个指标我们还不能很好分类，或者我们对某件事的认识是从分类开始的，对事物的认识的不断进展主要就表现在不断对分类的细化直至连续化上，比如对颜色的认识，现在的色阶恐怕早已不是梵高所能想象的。
使用评价指标的另一个问题就是指标的替代问题。对某种疾病的评价当然应该使用最直接的指标，比如门脉高压，当然最好直接测量压力值。可是，直接测压力往往意味着有创检测。而还有一些替代指标可选，如静脉曲张程度。那么是否可以用曲张程度替代门脉高压就要看两者的相关程度了（这个相关程度不是P0.05那么简单，关键是相关系数绝对值的大小）。另外，如果是进行对干预的评价，则除了这个相关大小，还得有另一个条件，那就是：干预对于原指标和替代指标的效应一致。
上世纪八十年代，美国FDA批了几个抗心律失常的药，Encainide（英卡尼），Flecainide（氟卡尼），使用这些药物的一个理由就是认为，心律失常性死亡首先是由心律失常开始的，那么抑制的心律失常自然可以预防猝死。后来美国搞了一个心律失常抑制试验研究（CardiacArrhythmiaSuppressionTrial，CAST），得到的结果使他们大吃一惊。于是这两个药马上就被禁掉了，但是据说有5万美国人由于此事而受累。这就是一个典型干预效应对原指标（猝死）和替代指标（心律失常）不一致的例子。
对于指标的另一个问题是复合指标的问题，就是用单一指标不能很好评估一件事，要用不同的指标一起评估，最明显的例子是心理学量表，满意度分析等等，当然临床上也有。比如说评价肠功能恢复的指标GI3。GI3的定义是：记录第一次出现肠鸣音或排气且固体耐受时间，即记录：Max（Min（肠鸣音时间，排气时间），固体耐受时间）。对于复合指标，当然希望这些分量指标间不相关。比如GI3这个例子，在很多国家（包括我国）的外科实践中，手术后为了避免出现肠瘘的风险，一般都是在患者出现第一次排气后才给予固体食品，那么也就是说固体食物耐受时间永远是在排气时间之后，那么此时记录的GI3就不准确了。
今天就讲这么多，欲知后事如何，且听下回分解！
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